El NHS lanza una revolucionaria terapia génica para la beta talasemia, allanando el camino para futuros tratamientos.

El Servicio Nacional de Salud (NHS) en Inglaterra está a punto de dar un salto significativo en el tratamiento de la beta talasemia, un trastorno sanguíneo raro, con la implementación del innovador medicamento de edición genética, Casgevy. Este tratamiento ha obtenido la aprobación del Instituto Nacional para la Salud y la Excelencia en la Atención (NICE) a pesar de su elevado precio de 1,7 millones de libras. La aprobación marca un momento histórico, ya que esta es la primera terapia que utiliza la tecnología de edición genética Crispr autorizada en Europa. La beta talasemia es una condición hereditaria caracterizada por la producción reducida de glóbulos rojos y hemoglobina saludables, que son cruciales para el transporte de oxígeno a lo largo del cuerpo. Los pacientes con formas severas del trastorno a menudo enfrentan problemas de salud debilitantes, requiriendo transfusiones de sangre regulares y experimentando complicaciones que pueden obstaculizar el crecimiento y el desarrollo óseo. Casgevy, desarrollado por Vertex Pharmaceuticals en colaboración con Crispr Therapeutics, ofrece un enfoque revolucionario para el tratamiento. El proceso implica extraer las propias células del paciente, modificarlas para producir glóbulos rojos saludables y luego reintroducir estas células nuevamente en el torrente sanguíneo del paciente. La aprobación de Casgevy llega tras una rigurosa evaluación por parte de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA), que fue el primer organismo regulador a nivel mundial en respaldar el medicamento basado en su seguridad y efectividad tanto para la beta talasemia como para la enfermedad de células falciformes en noviembre de 2023. La reciente recomendación de NICE abre la puerta a hasta 460 pacientes dentro del NHS que sufren de beta talasemia severa y no tienen donantes compatibles para un trasplante de sangre y médula ósea. Si bien el costo de Casgevy representa un desafío —el precio de lista es de 1,651,000 libras por tratamiento—, el NHS ha llegado a un acuerdo comercial confidencial con Vertex Pharmaceuticals que podría reducir esta carga. El tratamiento será financiado a través del Fondo de Medicamentos Innovadores, un reservorio financiero establecido para apoyar la adquisición de nuevos medicamentos costosos mientras se evalúa su relación costo-efectividad. En ensayos clínicos, un número significativo de pacientes tratados con Casgevy ya no requería transfusiones, un resultado prometedor que podría transformar la vida de quienes viven con esta condición. Helen Knight, directora de evaluación de medicamentos en NICE, enfatiza que Casgevy podría proporcionar una "cura potencial" para muchas personas, aliviando la pesada carga de las transfusiones continuas y los riesgos asociados. Las implicaciones de esta aprobación van más allá de la beta talasemia, ya que investigadores y expertos ven este avance como un peldaño para futuras terapias génicas dirigidas a otros trastornos genéticos. James Davies, profesor asociado de genómica en la Universidad de Oxford, describió a Casgevy como un enfoque revolucionario para tratar enfermedades genéticas, mostrando el potencial versátil de la tecnología Crispr. A pesar de este hito, persisten los llamados por un acceso más amplio, particularmente para los pacientes con enfermedad de células falciformes, quienes también se beneficiarían de la promesa de Casgevy. Yasmin Sheikh, jefa de políticas y asuntos públicos en la organización benéfica de células madre Anthony Nolan, expresó estos sentimientos, instando a que la terapia innovadora debería estar disponible para quienes padecen otras condiciones, subrayando la urgente necesidad de soluciones de salud equitativas. A medida que el NHS se prepara para la implementación de Casgevy, se encuentra a la vanguardia de una nueva era en el tratamiento médico, equilibrando los desafíos de los altos costos con el potencial transformador de las terapias innovadoras. La decisión no solo resalta los avances en la edición genética, sino que también establece un precedente para el futuro de la medicina personalizada en el Reino Unido y más allá.