La FDA aprueba Ryoncil, la primera terapia con MSC para combatir la enfermedad injerto contra huésped pediátrica.

En un avance significativo para la medicina pediátrica, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha aprobado Ryoncil (remestemcel-L-rknd), marcando la primera aprobación de una terapia con células estromales mesenquimatosas (MSC) en la historia. Este tratamiento innovador está diseñado específicamente para pacientes jóvenes que sufren de enfermedad injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides (SR-aGVHD), una complicación severa que puede surgir tras un trasplante de células madre hematopoyéticas alogénicas (allo-HSCT). La aprobación, anunciada el 18 de diciembre de 2024, representa un paso crucial en la utilización de terapias celulares innovadoras para condiciones potencialmente mortales, especialmente en niños que enfrentan desafíos de salud debilitantes. Peter Marks, M.D., Ph.D., director del Centro de Evaluación e Investigación de Biológicos (CBER) de la FDA, enfatizó la importancia de esta decisión, destacando el potencial de Ryoncil para mejorar la calidad de vida de los pacientes cuyas condiciones no han respondido a otros tratamientos. La SR-aGVHD ocurre cuando las células inmunitarias del donante atacan el cuerpo del receptor, lo que lleva a complicaciones significativas, incluyendo daño a múltiples órganos y un riesgo elevado de mortalidad. La condición es particularmente angustiante, ya que puede reducir drásticamente la calidad de vida de los individuos afectados. Ryoncil se deriva de la médula ósea de donantes adultos sanos, utilizando MSC que poseen la capacidad de diferenciarse en varios tipos de células y desempeñar múltiples roles dentro del cuerpo. La terapia fue probada en un estudio multicéntrico, de un solo grupo, que involucró a 54 participantes pediátricos tratados con Ryoncil mediante infusión intravenosa dos veces por semana durante cuatro semanas. Notablemente, el 30% de los participantes experimentó una respuesta completa al tratamiento dentro de los 28 días, mientras que el 41% mostró una respuesta parcial. Sin embargo, la administración de Ryoncil conlleva precauciones. Las infusiones deben ser monitoreadas de cerca por profesionales de la salud, y cualquier reacción adversa—como dificultad para respirar, presión arterial baja o respiración rápida—debe ser atendida de inmediato. Los efectos secundarios comunes reportados durante los ensayos incluyeron infecciones, fiebre y dolor abdominal, lo que subraya la necesidad de una supervisión médica integral durante el tratamiento. Además, la terapia está contraindicada para pacientes con hipersensibilidades conocidas a ciertas sustancias, lo que requiere premedicación con corticosteroides y antihistamínicos para mitigar posibles reacciones alérgicas. La aprobación de Ryoncil por parte de la FDA fue acelerada a través de sus designaciones de Medicamento Huérfano, Vía Rápida y Revisión Prioritaria, lo que subraya la necesidad urgente de terapias efectivas para condiciones raras y severas. Esta aprobación no solo representa un hito para los pacientes que luchan contra la SR-aGVHD, sino que también establece un precedente prometedor para la futura investigación y desarrollo en el campo de la medicina regenerativa. A medida que el panorama de las terapias pediátricas evoluciona, Ryoncil se erige como un faro de esperanza, ofreciendo una nueva línea de vida para los niños que enfrentan los desafiantes retos de complicaciones severas de salud tras el trasplante. El compromiso de la FDA de facilitar el desarrollo de opciones de tratamiento seguras y efectivas ejemplifica la búsqueda continua de innovación en el cuidado de la salud, asegurando que aquellos en necesidad urgente puedan acceder a terapias potencialmente salvadoras.